Mukoviszidose - brauche dringend euren Rat!

[Feja]

Auch für die 90 Prozent der Mukoviszidosepatienten mit der F508del-Mutation besteht akutell ganz große Hoffnung auf eine neue Therapieoption. Mit VX-809 befindet sich ein Wirkstoff in der Entwicklung, der den Transport des defekten Ionenkanals an die Zelloberfläche sowie seine Funktion verbessert. In bisherigen Ergebnissen einer Phase-II-Studie fand sich eine signifikante Erhöhung der Chloridionenkonzentration im Schweiß als Biomarker. Der Effekt war allerdings schwächer ausgeprägt, als In-vitro-Daten hoffen ließen. Neueste Daten der Wirkstoffe VX-770 und VX-809 in Kombination zeigen einen positiven Effekt auf die Expressionsdichte und Funktion von CFTR in vitro. Der defekte Kanal erreicht dabei in größerem Maße die Zellmembran und hat eine höhere Offenwahrscheinlichkeit als ohne die Wirkstoffkombination. Die erhöhte Offenwahrscheinlichkeit ist dabei zum Teil auf VX-770 zurückzuführen, während VX-809 für die verbesserte Expressionsdichte verantwortlich ist und die Wirkung von VX-770 ergänzt. Diese Kombination aus VX-809 als CFTR-Korrector und VX-770 als CFTR-Potentiator wird aktuell in einer Phase-II-Studie weiter untersucht.

Es gibt also immer wieder auch in diesem Bereich Fortschritte, daher nicht verzagen!!
Lieben Gruß,
Martina



Sollten die neuen Wirkstoffe die Zulassung und Marktreife erreichen, bewegt sich die Therapie der Mukoviszidose ein gutes Stück in Richtung personalisierter Medizin. /